【世界热闻】武田宣布罕见病及肿瘤三款创新药纳入新版国家医保

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近日，武田中国宣布今年新增三款创新药物列入新版国家医保药品目录，包括罕见病全球创新药拉那利尤单抗注射液、肿瘤靶向药物布格替尼片与注射用维布妥昔单抗，覆盖遗传性血管性水肿（HAE）、ALK阳性非小细胞肺癌与CD30阳性淋巴瘤疾病领域，将进一步满足中国罕见病和肿瘤患者的未竟需求，推动规范化诊疗的临床实践与普及，为患者带来生命新希望。

遗传性血管性水肿是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或黏膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59％的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%，严重威胁患者生命。一项关键性临床研究结果显示，与安慰剂组相比，每2周一次300毫克剂量拉那利尤单抗治疗使平均月发病次数下降了87%，治疗稳态期无水肿发作的患者比例达77%。“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香表示，该药是全球首个针对HAE的单克隆抗体药物，填补了中国HAE长期无针对性治疗的空白。

ALK阳性晚期非小细胞肺癌患者的治疗存在挑战：这类患者中约55%会出现脑转移的现象，且过往传统疗法往往难以控制和预防，患者生存和生活质量受到严重影响。布格替尼临床数据显示，在整体人群中一线治疗缩瘤率较高，其降低整体人群疾病进展和死亡风险高达57%，中位无进展生存期超越30个月。而对于脑转移的疗效以及安全性这方面，该药可为基线任意脑转移患者带来颅内病灶缓解，缓解率较对照组提升近5倍，降低疾病进展和死亡风险高达75%，帮助近3/4的初治脑转移患者实现4年以上的长期生存。同济大学附属上海市肺科医院肿瘤内科主任周彩存表示：“布格替尼的疗效数据和安全性已经过临床验证，有望帮助ALK阳性晚期非小细胞肺癌真正实现长期可控可管理。”

本次纳入医保目录的另一款药品为靶向CD30阳性淋巴瘤的肿瘤创新药注射用维布妥昔单抗，目前已在中国获批用于CD30阳性的复发或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤、复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤、既往接受过系统性治疗的原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤或蕈样真菌病的成人患者治疗。数据显示，该药可显著改善CD30阳性复发或难治性淋巴瘤患者的生存预后。哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军表示：“CD30阳性淋巴瘤患者在临床上常缺乏有效的治疗方案，患者迫切需要创新药物来满足治疗需求。越来越多的淋巴瘤全球创新药物快速纳入医保，将有助于进一步推进中国淋巴瘤诊疗的规范化进程，实现我们致力提高中国淋巴瘤患者的生存率和生活质量的长期目标。”

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